ASHUA conmemora el Día Internacional del SHUa reivindicando el acceso al tratamiento autorizado por el Ministerio de Sanidad y la AEMPS para salvar vidas, ante el más mínimo indicio de SHUa, no caben dudas porque la vida de los pacientes está en juego, por eso el lema de este año: Piensa SHUa … para salvar vidas.
El SHUa es una de las 7000 enfermedades raras identificadas, pero solo unas 70 tienen un tratamiento eficaz, y el SHUa es una de estas 70, por eso desde nuestra asociación no nos cansamos de reivindicar la necesidad de un rápido diagnostico porque la solución … el medicamento existe, es verdad que no cura la enfermedad, pero salva la vida de los pacientes porque es capaz de frenar la hemolisis en pocas horas. También queremos denunciar la lentitud de algunas Comunidades Autónomas en España en facilitar el acceso a estos medicamentos que han demostrado salvar vidas.
La Asociación Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (ASHUA) conmemora hoy, 24 de septiembre, el Día Internacional del Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHUa) junto con muchas otras asociaciones de otros países, este día 24 se confirma como un icono para los pacientes, profesionales de la salud y esperemos que también para las administraciones públicas, porque debemos recordar que el SHUa se puede vencer, y la investigación es la llave para evitar que los pacientes mueran.
En el 2010 la EMA (Agencia Europea del Medicamento) autorizó el primer medicamento para esta enfermedad ultra rata y potencialmente mortal, y el Ministerio de Sanidad de España lo incorporo dentro del sistema nacional de salud, para que inmediatamente las CC AA empezaran a administrarlo a los pacientes, pero tuvimos de esperar varios años, para que la totalidad de las CC AA lo administraran a todos los pacientes, pasaron exactamente 4 años, es decir, que durante 4 años se discriminó a los pacientes simplemente por vivir en una CC AA que no hizo su trabajo, poniendo en riesgo la vida de muchos pacientes.
Hoy en día, en el 2023, desde ASHUA volvemos a presenciar que el segundo medicamento autorizado para el SHUa, sigue sin estar disponible en algunas CC AA, volvemos a tener pacientes de segunda … volvemos a poner la vida de los pacientes en gran riesgo. A los pacientes SHUa y sus familias no les importa el coste del medicamento ni la burocracia que pueda conllevar la autorización de los medicamentos, importa la vida de las personas. ASHUA sigue muy de cerca esta situación para informar a los pacientes sus derechos, porque cuando el Ministerio de Sanidad y la AEMPS autorizan un medicamento, no podemos entender ningún motivo para poner en riesgo la vida de las personas.
Nuestra asociación centra todo su esfuerzo en INFORMAR y FORMAR a los pacientes y sus familiares sobre la enfermedad, sobre el avance en la investigación, sobre los resultados de nuevas terapias, pero además ha trabajado cada día para que ASHUA sea el punto de encuentro entre los doctores y los pacientes, convirtiéndose en una segunda consulta para aprender que se puede vivir con el SHUa … para volver a la normalidad, sin límite de tiempo los pacientes pueden dialogar con otros pacientes y los doctores colaboran en todo momento para resolver dudas con el único objetivo de SALVAR VIDAS.
ASHUA ha trabajado muy duro para posicionar la asociación, y los pacientes SHUa, en lo más alto de la sanidad, la política y la sociedad, según nos explica Francisco Monfort (presidente de la asociación): “en el 2012 creamos la asociación después de pasar 5 años de nuestra vida dentro de un túnel muy oscuro, con nuestro hijo a punto de morir, y una vez superada esta fase gracias a la ayuda desinteresada de mucha gente y obviamente gracias a la investigación, nuestro hijo recibió un trasplante de riñón, dejando el SHUa en un segundo plano y volviendo a la vida normal. Era nuestra obligación compartir las ayudas recibidas y nuestra dura experiencia con otros pacientes, porque lo que nos anunciaron los doctores en el 2006 se podía cambiar, y es que sin investigación un 90% de los pacientes morían.”
ASHUA fue declarada de Utilidad Pública en el 2015, y forma parte de la Federación Nacional ALCER, además de desarrollar una pulsera QR para que los pacientes sean identificados rápidamente en cualquier parte del mundo en caso de emergencia médica. Recientemente ha creado el Observatorio ASHUA que permite monitorizar el manejo de la enfermedad por parte de los doctores, conocer la calidad de vida e identificar necesidades para actuar a tiempo.
Monfort, el representante de ASHUA nos explica que la asociación también ha tenido que cruzar las fronteras y aprender a trabajar a nivel europeo, y así desde el 2014 ASHUA es socia fundadora de la Federación Europea de Enfermedades Renales Genéticas FEDERG, la cual también forma parte de las nuevas Unidades de Referencia Europeas ERN, y en particular da voz a los pacientes en la ERKNET The European Rare Kidney Disease Reference Network.
Es difícil resumir y describir el de trabajo y colaboración en una nota de prensa, hemos unido a una gran familia SHUa, y hemos dado visibilidad y voz a esta enfermedad ultra rara entre doctores, políticos y otras asociaciones de pacientes.
Pero queda mucho trabajo aun por realizar, la investigación es el eje fundamental para conocer mejor la enfermedad y ampliar los conocimientos en el campo de la genética, ya que sólo se conocen alrededor del 50% de los defectos genéticos que provocan el debut de esta dolencia”.
El SHUa afecta en España a unas 1.200 personas y es una de las pocas enfermedades raras de las 7.000 que existen que tiene un medicamento eficaz para detener su evolución. Según los estudios del Observatorio ASHUA, esta enfermedad ultra rara afecta de forma mayoritaria a niños y mujeres, concretamente, el 70 % de los casos aparecen antes de los 15 años y el 66% afecta a mujeres, muchas de las cuales enferman después del embarazo. Los mismos estudios revelan que sólo el 5% de casos se dan en personas mayores de 50 años. Por último, nuestro Observatorio ASHUA también evidencia la preocupación de los pacientes que reclaman más Investigación y más Información.
